Ny sygdomssygdomsbehandling

Omkring 100.000 mennesker i USA er ramt af seglcelle sygdom.

Men der har ikke været nye behandlinger for den arvede blodforstyrrelse i årtier - indtil nu.

AnnonceAdvertisement U. S. Food and Drug Administration (FDA) godkendte nylig Endari (L-glutamin oralt pulver), der blev oprettet for personer med seglcelle sygdom i alderen 5 år og ældre.

Forskere håber, at stoffet kan reducere alvorlige komplikationer forbundet med sygdommen.

Syklecelle sygdom påvirker for det meste minoritetsgrupper.

Annonce

En af hver 13 afroamerikanske babyer er født med seglcelleegenskaber.

Det er genet forbundet med sygdommen, rapporterede centrene for sygdomsbekæmpelse og forebyggelse (CDC) fra USA.

AnnonceAdvertisement

De med betingelsen har unormal hæmoglobin eller siglformede celler.

Personer med seglcelle sygdom har en gennemsnitlig levetid på 40 til 60 år.

En sjælcelle spilskifter?

Indtil godkendelse af Endari var der kun ét stof godkendt til personer med sygdommen, sagde Dr. Richard Pazdur, fungerende direktør for Office of Hematology and Oncology Products i FDA's Center for Drug Evaluation and Research i en erklæring.

Tiffany Rattler, der er bestyrelsesmedlem i SOS Forældre og Guardian Support Group i Texas, var glad for at høre, at sygdommen endelig har en ny terapeutisk mulighed.

AnnonceAdvertisement

"Dette er en ekstremt betydelig udvikling, da personer, der lever med denne særlige kroniske tilstand, kun har haft en godkendt medicinsk indstilling før nu," fortalte Rattler Healthline.

Ligesom andre kroniske tilstande passer en engangsbehandling ikke alle sammen med seglcelle.

"Jo flere sygdomsmodificerende behandlingsmuligheder der er tilgængelige, desto mere sandsynligt er vi at se forbedringer i sundhedsresultater og livskvalitet for personer, der lever med seglcelle," sagde Rattler.

Annonce

Uanset om stoffet er et ideelt behandlingsvalg afhænger af patienten, men stoffet giver i det mindste folk en anden mulighed, tilføjede Rattler.

"Hvis det medicinske samfund fortsætter med at investere ressourcer i evidensbaseret forskning vedrørende disse terapier og fortsat støtter uddannelse og bevidsthed ved at dele bevidsthed med offentligheden, kan vi fortsætte med at forbedre livet for enkeltpersoner med seglcelle sygdom", siger hun. sagde.

AdvertisementAdvertisement

Dr. James G. Taylor VI, direktør for Center for Sickle Cell Disease ved Howard University College of Medicine, er optimistisk over stoffet, men har forbehold.

"Min største skuffelse med de undersøgelser, der førte til denne FDA-godkendelse er, at de endnu ikke er offentliggjort i medicinsk litteratur. Disse oplysninger er kritiske for læger som mig selv, som sandsynligvis vil ordinere dette til patienter," fortalte han Healthline.

Lægemidlet synes at have et rationelt grundlag for at forebygge komplikationer, men der er begrænsede resultater fra fase III-studiet, og de offentliggøres ikke. Når det er sagt, kunne stoffet give nyt håb til patienter med sygdommen, der står over for mangel på kvalificerede læger og svimlende behandlingskostnader, sagde Taylor.

Annonce

Forbedrede resultater på Endari

Endari blev undersøgt i et randomiseret forsøg med personer med seglcelle sygdom, der varierede i alderen fra 5 til 58 år.

Alle undersøgelsesdeltagerne havde to eller flere smertefulde kriser inden for et 12-måneders forløb forud for indskrivning i retssagen.

AnnonceAdvertisement

Folk blev tildelt til at tage enten Endari eller en placebo. Forskerne overvåger dem i løbet af 48 uger.

Forskerne fandt, at de mennesker, der fik Endari, havde færre sygehusbesøg til smerte, færre sygehusindlæggelser for sygdomsrelateret smerte og kortere hospitalsophold.

De bemærkede også, at 8 procent af deltagerne, der fik Endari, oplevede akutte brystsyndrom - en alvorlig komplikation af sygdommen - sammenlignet med 23 procent i placebogruppen.

Som en del af godkendelsen modtog Endari klassificering som et lægemiddel til sjældne sygdomme, en betegnelse, der betyder, at det er formål at behandle sjældne sygdomme, hvilket kvalificerer det til nogle udviklingsincitamenter.

Emmaus Medical, Inc. producerer medicin. FDA noterede sig, at forstoppelse, hoste, kvalme, hovedpine, mavesmerter, smerter i ekstremiteterne, rygsmerter og brystsmerter er almindelige bivirkninger af lægemidlet.