Kan stamceller leve op til deres løfte om universel helbredelse?

Når det kommer til videnskabelige gennembrud, er stamceller mere som internettet eller mere som de meget hypede personlige jetpakker, der aldrig blev realiseret?

I slutningen af ​​1990'erne blev det muligt for forskere at producere stamceller, som kan udvikle sig til enhver form for specialiseret celle i kroppen. Forskudet inspirerede optimistiske forudsigelser om, at stamceller måske kunne reparere enhver kropsdel, der gik på fritz.

advertisementAdvertisement

Bum knæ? Et hurtigt skud af stamceller ville give dig en ny forsyning af brusk. Dårligt hjerte? Lægerne vil patch det op med stamceller - eller endda bruge cellerne til at producere et helt nyt hjerte i laboratoriet.

Men ti og et halvt år efter at videnskabsfolk isolerede de første embryonale stamceller og syv år efter, at de først forvandlede voksenceller til stamceller, får amerikanere med knæ og hjerteproblemer stadig kunstige knæ og pacemakere.

Faktisk har kun et meget smalt sæt af stamcelleprocedurer opnået godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA). Disse blodcellebaserede behandlinger trækker på samme medicinske viden, der understøtter knoglemarvstransplantationer, som først blev succesfuldt tilbage, da Beatles toppede diagrammerne.

Annonce

Så hvad giver? Ifølge eksperter er stamceller stadig på vej til at skabe en revolution i medicin. Den første bølge af nye behandlinger vil sandsynligvis ramme lægekontorer i de næste 5 til 10 år, siger de.

> Læs mere om fremskridt inden for stamcelleforskning »

AnnonceAdvertise

Drej ideer til behandlinger tager tid

Ventetiden på to årtier kan virke længe efter syge patienter, men forskerne siger det er på tempo.

"Det er ikke langsomt med hensyn til virkelig nye behandlinger", siger Dr. Ellen Feigal, senior vicepræsident for forskning og udvikling på California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), et statsagentur, der er en stor tilhænger af stamceller forskning.

Relaterede Nyheder: Stamceller kan reversere hjertesygdom »

Dr. Sean Morrison, præsident valgt af International Society for Stem Cell Research, har den frustrerede luft af nogen, der er blevet spurgt det samme spørgsmål mange gange.

"Offentligheden forstår ikke, hvor svært det er at gå fra en lovende ide til en egentlig ny terapi," sagde han. "Det er delvist forskernes skyld, der gør vejrtrækninger forudsigelser - alle ønsker at være positive og optimistiske over ting. Selv når ideen er rigtig, er det en ekstraordinært vanskelig og tidskrævende proces at finde ud af, hvordan man effektivt og effektivt kan reducere den til en terapi. "

Det er sagt, at stamcellerne og forskerne præparerer til sejr skød i de kommende år.

Ti stamcellebaserede forskningsprojekter, som CIRM har finansieret, går nu ind i kliniske forsøg, siger Feigal. Behandlingen kan have en ubetydelig virkning. En bruger stamceller lavet til at virke som insulinproducerende celler i bugspytkirtlen som en potentiel kur mod Type 1 diabetes. Type 1 diabetes påvirker 5 procent af mennesker med diabetes, eller omkring 1. 5 millioner amerikanere.

"Tilgange bliver testet hos ægte, levende patienter, der har virkelige sygdomme og skader, og det sker nu," sagde Feigal. "Vi forventer at lære meget i de næste par år om hvad der virker og hvad der ikke.

Annonce

På nationalt plan fortsætter næsten 2, 000 kliniske forsøg med stamceller, der tester cellernes virkninger på alt fra avanceret cancer til acidose.

"Tilnærmelser testes hos ægte, levende patienter der har reelle sygdomme og skader, og det sker nu. Vi forventer at lære meget i de kommende år om hvad der virker og hvad der ikke gør. "-Dr. Ellen Feigal, California Institute for Regenerative Medicine

Behandlinger for hjertesvigt, blindhed og knækkede knogler er længst langs. Men en tilsyneladende mirakuløs kur mod lammelse forårsaget af rygmarvsskader kan ikke være langt bagud, ifølge Morrison.

"Hvis du havde bedt mig fem år siden hvis vi nogensinde ville have en stamcelle reparation for rygsøjlen skader, ville jeg have sagt, at jeg var pessimistisk over det, fordi det var for kompliceret en betingelse, men det er et videnskabsområde, der er forankret langt hurtigere, end jeg nogensinde havde forestillet mig, ville det, "sagde han.

Scams Lure Sick Patients

Forbrugerne kunne tilgives for at tænke på, at stamcellebehandlinger allerede er tilgængelige for at helbrede uanset hvad de har.

Fordi stamceller holder så meget løfte, har de ansporet en hytteindustri i klinikker, der høster og genindsprøjter en patients egne stamceller. Disse klinikker hævder, at behandlingen vil lindre alt fra aldring til sjældne sygdomme.

Annonce

Proceduren er lovlig, fordi forskrifter ikke forbyder læger at fjerne og geninsprøjte en patients egne celler. Men der er ingen beviser for at tilbageholde deres sundhedsanprisninger.

"For at udnytte offentlighedens følelse af optimisme om stamceller er der slange olieklinikker, der er spredt over hele verden, der sælger ubeviste terapier til intetanende patienter," sagde Morrison.

AnnonceAdvertisement

De fleste sådanne klinikker opererer uden for USA, i lande med mindre tilsyn. Men tidligere i år anklagede FDA kriminelle anklager mod en læge på grænsen mellem Texas og Mexico for at forhindre stamcelletransplantationer som behandling for hjerneskade og amyotrofisk lateralsklerose (ALS).

Det er at udrydde disse skrupelløse læger, at FDA kræver så meget klinisk forskning, som det gør, før det godkender nye behandlinger.

"Folk klager over FDA meget, men FDA beskytter offentligheden mod slangesalget," sagde Morrison.

Læs mere: FDA balancerer sikkerhed med adgang i særlige godkendelsesprocesser »

Teknikker skal finjusteres

Ud over den tid det tager at behandle sig for at finde vej gennem kliniske forsøgssystemer, er der store spørgsmål der skal besvares, før menneskeskabte stamceller kan levere deres lovede helbredelser.

Stamceller kan potentielt fungere som en universel patch for enhver beskadiget kropsdel, men læger finder, at de skal introducere dem forskelligt afhængigt af, hvor de vil have plasteren ender. Introduktion af stamceller i blodbanen giver mening for patienter, der har brug for en ny tilførsel af sunde blodlegemer, for eksempel, men ikke for patienter med ALS, hvis problemer ligger i nervesystemet.

Der er også problemer med kvalitetskontrol med fremstillede eller inducerede stamceller. Forskere bliver nødt til at finjustere deres teknikker til dannelse af stamceller, før cellerne sikkert kan danne grundlaget for lægemidler. Disse inducerede stamceller er i øjeblikket tilbøjelige til at vokse ind i tumorer.

"De [inducerede stamceller] celler differentieres ikke fuldt ud, og de er ikke helt normale. De har ikke den samme modne funktion som de celler, som vi normalt har i vores krop, "sagde Morrison.

Læs mere: Brug stamceller og plast til at helbrede ødelagte knogler »

Brug af stamceller til omkringliggende organer

Selv om der produceres klare udkast til organer, som forskere kan gøre nu, kan det være nyttigt.

Forskere kan bruge stamceller fra en patient, der lider af en sjælden eller dårligt forstået sygdom med genetisk grundlag for at studere denne sygdom. Fordi stamcellerne deler patientens DNA, udvikler de også sygdommen. Metoden går af den desværre shorthand "sygdom i en skål", og det giver forskerne langt bedre indblik i sygdomsadfærd, end de nogensinde har haft før.

"Du kan ikke bare biopsi en persons hjerne eller deres hjerte og derefter vokse ud masser af celler og lave eksperimenter for at se 'Hvorfor fungerer denne fyrs hjerne ikke som andre folks' eller 'Hvorfor slår hjertemuskelcellerne ikke korrekt under visse omstændigheder?, "Forklarede Morrison.

Denne type arbejde er allerede i vid udstrækning, men det vil vare år før patienterne nyder godt af det.

"Det er for tidligt at pege på eksempler, hvor dette arbejde har hjulpet patienter. Stien fra det arbejde til klinikken er mindst 10 år, "sagde Morrison.

Stamceller udformet til et råorgan kan også hjælpe med at screene nye lægemiddelkandidater. Lever eller hjerteceller kan dyrkes i en skål og derefter udsættes for det nye lægemiddel. Hvis de ikke viser tegn på skade, indikerer det, at stoffet ikke vil skade disse organer hos levende patienter. Forudsigelsen er ikke 100 procent nøjagtig, men det er en bedre indikator end en muss reaktion på stoffet.

"Vi har al mulig grund til at tro på, at humane celler vil være bedre forudsigere end gnaverceller," sagde Feigal.

Bedre information om, hvordan et lægemiddel påvirker menneskelige patienter kan bringe multibillion-dollarkostnaden for narkotikaproduktion nede og afbryde problemerne med narkotikatoksicitet hurtigere. Denne udsigt har tiltrukket FDA's opmærksomhed.

"Du kan ikke bare biopsi en persons hjerne eller deres hjerte og derefter vokse ud masser af celler og lave eksperimenter for at se 'Hvorfor fungerer denne fyrs hjerne ikke som andre folks' eller 'Hvorfor slår hjertemuskelcellerne ikke korrekt under visse omstændigheder?'"-Dr. Sean Morrison, International Society for Stem Cell Research

To ud af 10 lægemidler godkendt af FDA bliver senere trukket fra markedet, når de viser sig mere giftige end kliniske forsøg viste; af dem forårsager 40 procent skade på hjertet. FDA er opmuntrende farmaceutiske virksomheder og forskere til at arbejde sammen om at udvikle en effektiv måde til at skærmlægge stoffer til hjerte toksicitet ved hjælp af menneskelige stamceller, ifølge Deok-Ho Kim, en University of Washington bioengineer, der arbejder på projektet.

Men cellerne er endnu ikke pålidelige nok til at erstatte standard dyreforsøg.

"Det har stort løfte - det er nok bedre end at bruge dyremodellerne - men det har tekniske udfordringer," sagde Kim.

Relaterede Nyheder: Stamceller fremstillet af hudceller Regrow Bone in Monkeys »

Hvor er mit brugerdefinerede hjerte?

Stamcellernes største løfte er, at de en dag vil tillade læger at dyrke et helt erstatningsorgan til en patient, som ellers ville have brug for en transplantation.

Kun en lille del af patienterne, der har brug for hjerteoverførsler, får dem hvert år; der er simpelthen ikke nok hjerter til at gå rundt. Organer udviklet i laboratoriet til individuelle patienter kunne løse dette problem. De ville også frigøre patienter fra at tage anti-afstødende lægemidler, som kan have alvorlige bivirkninger.

En række læger og ingeniører arbejder på at dreje stamceller ind i en menneskelig organs sofistikerede arkitektur. Det er ikke indlysende, hvordan man får den grundlæggende struktur rigtigt. Feltet er opdelt imellem skrabe rene hjerter fra andre dyr, før de lægges på menneskelige stamceller og sætter stamceller i specielt fremstillede tredimensionale printere.

"Vi ser det kommende årti som eksploderende med nye former for tilgange. Gummiet rammer vejen her," sagde Feigal.

For at skabe et organ skal hver stamcelle specialisere sig præcist efter behov - nogle hjerteceller skal blive hjerte muskler, mens andre skal blive hjerteforing, for eksempel. De forskellige celler skal arrangere sig bare så. Og for et laboratoriebevokset organ, der skal gives til en menneskelig patient, skal den arbejde med 100 procent kapacitet.

Lær om stamcellebehandlinger til non-Hodgkins lymfom »

Enkle kropsdele, herunder luftrør og blære, er blevet skabt med succes fra stamceller og implanteret hos patienter. Sidste år lykkedes forskerne at få et lille hjerte at slå, men det slog ikke så stærkt eller med samme yndefulde synkronisering som et menneskeligt hjerte. Hjerter og endda nyrer klar til transplantation forbliver en fjern drøm.

"Jeg tror personligt, at der er en lang vej at gå," sagde Kim.