'Ret til at prøve' Bevægelse vil til tider være syg for at få eksperimentelle stoffer
Indholdsfortegnelse:
- Ukendte bivirkninger kan forværre livskvaliteten
- Kritikere bekymrede over stoffet fri for alle
- Siden staterne begyndte at introducere Right to Try legislature - mange af dem kun i den nuværende session - bevægelsen har fået en masse trækkraft .
- For nogle advokater om ret til at prøve tager lovgivningen FDA ud af processen og træffer beslutninger om lægehjælp, hvor den tilhører - mellem en patient og en læge. Men andre er bekymrede for, at dette kun vil kompromittere sikkerheden.
- Det er for hurtigt at vide, hvordan retten til at prøve bevægelse vil spille ud, men Burroughs siger en ting er sikker: "Retten til at prøve love fortsætter med at sende et stærkt signal til FDA og til Kongressen, og siger, at offentligheden ønsker denne ændring," sagde Burroughs. "Vi ønsker, at disse stoffer godkendes hurtigere. "
Da Lorraine Heidke-McCartin løb tør for mulighederne for at behandle sin aggressive brystkræftstamme - som blev diagnosticeret i 2006 - gjorde hun, hvad mange kvinder i sin stilling ville gøre. Hun og hendes mand begyndte at søge alternative måder at redde hendes liv på.
Og ligesom andre mennesker, der står over for den tikkende ur for en terminal sygdom, vendte Heidke-McCartin sig til forsøgsbehandlinger.
AnnonceAdvertisementDe omfattede et lægemiddel, der hedder T-DM1, som stadig var under kliniske forsøg og endnu ikke blevet godkendt af Food and Drug Administration (FDA).
Det betød, at der kun var to ruter åbne for hende for at få dette potentielt livreddende stof. Den første var at tilmelde sig et af de igangværende kliniske forsøg. Men disse har kun plads til en brøkdel af antallet af personer, der har gavn af stoffet, når det viser sig at være sikkert og effektivt.
Den anden mulighed ville være at anmode om lægemidlet gennem et udvidet adgangsprogram, der muliggør "medfølende brug" af eksperimentelle lægemidler af terminalt syge patienter. På det tidspunkt havde stoffet maker, Genentech divisionen af Roche Holding AG, denne type program til T-DM1.
AnnonceMen før Heidke-McCartin var i stand til at anmode om stoffet, lukkede virksomheden det udvidede adgangsprogram i Boston med henvisning til forsinkelser i godkendelsesprocessen af FDA.
Blandt personer med en terminal sygdom og få muligheder for behandling er Heidke-McCartins historie ikke ualmindeligt. Det er også en af flere fremhævet på webstedet for det Arizona-baserede Goldwater Institute, en konservativ og libertarisk tænketank.
AnnonceAdvertisementOrganisationen er opmuntrende stater til at videregive "Right to Try" love, der tillader patienter som Heidke-McCartin, som ikke er kvalificerede eller ude af stand til at deltage i kliniske forsøg for at få adgang til eksperimentelle stoffer. For at gøre det, skal patienterne have en læge anbefaling og har først udtømt alle andre behandlingsmuligheder.
"Vores mål er virkelig at bidrage til at øge adgangen til potentielt livreddende stoffer," siger Kurt Altman, direktør for nationale anliggender og specialrådgiver for Goldwater Institute.
Altman og en kollega udarbejdede den lovgivning, som et stigende antal stater har brugt som model for deres egne initiativer. Ifølge det lovgivende professionelle samfund har 19 stater hidtil bestået Right to Try Laws, hvor Arizona godkendte det ved en afstemning i november sidste år. Derudover venter lovgivningen på guvernørens underskrift i tre stater.
Brystkræft: Er kliniske forsøg for mig?
Ukendte bivirkninger kan forværre livskvaliteten
På overfladen vil få mennesker være uenige med en lov, der er udformet til at fremskynde at få stoffer til terminalt syge mennesker, der ikke har andre steder at vende. Men når du venter på detaljerne, er ikke alle i det medicinske samfund enige om, at ret til at prøve lovgivning vil hjælpe alle patienter.
AnnonceAdvertisementEn af de største bekymringer er, at disse love retter sig mod stoffer, der stadig er i kliniske forsøg, og som endnu ikke er godkendt af FDA. Det betyder, at deres sikkerhed og effektivitet ikke er helt kendt.
"Der er en idé på det tidspunkt, at de ikke vil dræbe nogen. At de er relativt sikre, "siger Craig Klugman, Ph.D., en bioethicistisk og medicinsk antropolog ved DePaul University. "Men der kan være mange bivirkninger, og vi har ingen anelse om, hvad de er. "
Den tidligste type kliniske forsøg - kendt som fase I - er designet til at teste sikkerhed, identificere større bivirkninger og bestemme den bedste dosis af et lægemiddel, der skal anvendes. Men disse undersøgelser involverer kun et lille antal mennesker.
Annonce "[Et stof] kan øge smerte, det kan øge lidelsen og gøre det uanset hvor lang tid de har forladt, være en lidt elendig oplevelse - på en rørdrøm. Craig Klugman, Ph.D., DePaul UniversityNår et lægemiddel gør det gennem det stadium, er der behov for større forsøg for virkelig at teste, hvor godt et lægemiddel virker. Disse senere faser kan også få bivirkninger, der ikke optræder i mindre forsøg.
Selvom terminalt syge patienter måske ikke har noget at tabe, kunne ukendte bivirkninger forværre deres livskvalitet mod slutningen.
AnnonceAdvertisement"Uanset hvilken tid folk har forladt kunne blive gjort meget værre," sagde Klugman. "Det kunne øge smerte, det kunne øge lidelsen og gøre det uanset hvor lang tid de har forladt, være en lidt elendig oplevelse - på en rørdrøm. "
Kritikere bekymrede over stoffet fri for alle
I teorien ville Right to Try tillade patienter at anmode om et eksperimentelt stof på ethvert tidspunkt i udviklingsprocessen. Men nogle initiativtagerne til tidligere adgang til narkotika siger, at der bør fokuseres på at skubbe lovende stoffer langs hurtigere - dem, der er blevet vist i kliniske forsøg, for at fungere godt med minimal sikkerhedsspørgsmål.
"Abigail Alliance har aldrig godkendt en fri for alle", siger Frank Burroughs, grundlægger af den Virginia-baserede Abigail Alliance, en nonprofitorganisation, der skubber for tidligere adgang til nye lægemidler under udvikling.
AdvertisementIt tager stadig kun lægen over 100 timer for at gennemføre det krævede papirarbejde til anvendelse via [FDAs] medfølende brugsprogram. Kurt Altman, Goldwater InstituteHans datter, Abigail, døde af hoved- og nakkecancer i 21 år i 2001. Før hun døde, fortalte hendes læger sin familie om et eksperimentelt stof, der målrettede den samme type kræft, hun havde. Lægemidlet fungerede godt i kliniske forsøg på det tidspunkt, men disse undersøgelser var for tyktarmskræft.Så hun kunne ikke deltage.
Hendes familie skød lægemiddelvirksomhederne og kongressen for adgang til stoffet. De har også monteret en omfattende mediekampagne. Til trods for offentligheden godkendte FDA ikke stoffet indtil fire år efter, at hun døde.
AnnonceAdvertisement Burroughs er ikke bekymret for retten til at forsøge at føre til en fri for alle, fordi han har fundet ud af, at mange terminalt syge patienter gør deres lektier om, hvad der kan virke for deres sygdom."Vi hører igen og igen fra de patienter, der kalder os, der sender os e-mails - og nogle gange er det grupper af patienter - at de ser på et lægemiddel, der har vist løfte i tidlige kliniske forsøg, ikke kun stoffer, "Sagde Burroughs.
Få fakta: Find lokale kliniske forsøg »
FDAs medfølende brugsprogram for langsomt
Siden staterne begyndte at introducere Right to Try legislature - mange af dem kun i den nuværende session - bevægelsen har fået en masse trækkraft.
"Forhåbentlig ved slutningen af sommeren er vi ud over halvdelen af staterne, der har vedtaget love som dette," sagde Altman.
FDA har haft regler siden 1987, som har givet patienter mulighed for at få adgang til eksperimentelle stoffer under visse omstændigheder.
Kritikere af FDAs udvidede adgangsprogram siger imidlertid, at processen kræver for meget af den ene ting, som terminalt syge patienter ikke har nok tid til.
Når du har lovende stoffer, der viser effektivitet og sikkerhed i tidlige kliniske forsøg, har vi brug for de tidligere godkendte stoffer. Frank Burroughs, Abigail Alliance
Der er et tegn på fremskridt på dette område. FDA meddelte tidligere i år, at dens udvidede adgangsform kun tager 45 minutter for en læge at udfylde. Men denne ændring er endnu ikke gennemført."Selvom FDA har foreslået en regelændring, har den i dag ikke fået virkning," sagde Altman. "Det tager stadig kun lægen over 100 timer at fuldføre det krævede papirarbejde til anvendelse via [FDA's] medfølende brugsprogram. "
Og dette tager ikke engang hensyn til den tid, som lægemiddelfirmaet skal reagere på eller for FDA at gennemgå anmodningen, hvilket kan tilføje op til flere måneder. Retten til at prøve advokater håber at fremskynde hele processen med at få eksperimentelle stoffer til patienter.
"Vi satte ud på statsniveau for at forsøge at skære det to til fire måneder ned til to til fire uger, og til sidst - forhåbentlig - til to til fire dage," sagde Altman.
Hurtigere lægemiddelgodkendelse kan hjælpe flere patienter
For nogle advokater om ret til at prøve tager lovgivningen FDA ud af processen og træffer beslutninger om lægehjælp, hvor den tilhører - mellem en patient og en læge. Men andre er bekymrede for, at dette kun vil kompromittere sikkerheden.
"Problemet her er, at [Right to Try] grundlæggende undergraver det system, vi har, der virker," sagde Klugman. "Vi har dette FDA review system, der gennemgår stoffer for at sikre, at de er sikre og sikre, at de er effektive. Det forhindrer folk i at blive skadet af narkotika for det meste."
Retten til at prøve, er dog ikke den eneste vej for at få behandlinger til terminalt syge patienter. Selv om Abigail Alliance støtter Right to Try lovgivning på statsniveau, fokuserer det mere på sin energi på at opmuntre FDA og Kongressen til at fremskynde godkendelsesprocessen for lovende stoffer.
"Når du har lovende stoffer, der viser effektivitet og sikkerhed i tidlige kliniske forsøg, har vi brug for de lægemidler, der er godkendt tidligere," sagde Burroughs. "Det er måden at hjælpe det store flertal af mennesker, der har løbet tør for FDA-muligheder og ikke kan komme ind i kliniske forsøg. "
Fremskyndelse af den overordnede godkendelsesproces kan også hjælpe andre sygeplejersker på andre måder.
Ret til at prøve love giver patienterne mulighed for at anmode om et eksperimentelt lægemiddel fra et lægemiddelfirma. Men i forhold til en fuldt udbygget udrulning af et FDA-godkendt lægemiddel fremstilles kun begrænsede batcher af eksperimentelle lægemidler til kliniske forsøg. Dette gør dem dyre.
Disse stoffer er ikke dækket af forsikring, fordi eksperimentelle behandlinger generelt ikke er dækket af forsikring, "siger Klugman. "Det er ikke dækket af dine føderale programmer. Det er ikke dækket af dine statslige programmer. Så du skal betale for dette uden for lommen. "
Der er også problemet med begrænset tilgængelighed. Bare fordi en patient beder om et lægemiddel gennem Right to Try, betyder det ikke, at et firma har nok til rådighed til at give stoffet til mennesker uden for sine kliniske forsøg.
Dette betyder, at narkotikafirmaer skal beslutte, hvilke patienter der modtager eksperimentelle lægemidler gennem medfølende brugsprogrammer. Som kan lade dem åbne for pres eller angreb fra højt profilerede sociale medier kampagner af patienter og deres familier.
Som svar på udfordringerne ved at køre medfølende brugsprogrammer, meddelte Johnson & Johnson for nylig, at det ville oprette et uafhængigt rådgivende udvalg. Denne gruppe - sammensat af læger, bioetikere og patientforesøgere - vil gennemgå anmodninger til virksomhedens farmaceutiske afdeling for adgang til forsøgsdoser.
Læs mere: Under nye regler skal alle kliniske forsøgsresultater gøres offentligt »
Ret til at prøve signaler Offentlig tryk for ændring
Det er for hurtigt at vide, hvordan retten til at prøve bevægelse vil spille ud, men Burroughs siger en ting er sikker: "Retten til at prøve love fortsætter med at sende et stærkt signal til FDA og til Kongressen, og siger, at offentligheden ønsker denne ændring," sagde Burroughs. "Vi ønsker, at disse stoffer godkendes hurtigere. "
Hurtigere godkendelse kunne have hjulpet Burroughs datter. Og det kunne også have spydt Heidke-McCartins genopretning.
Efter at lægemiddelfirmaet lukkede det udvidede adgangsprogram i Boston, kunne Heidke-McCartin få T-DM1 på et andet sted i Virginia. Dette krævede at tage mere end 16 ture frem og tilbage til behandling, før FDA endelig fik hende til at tage stoffet i Boston.
I en YouTube-video om hendes erfaring opsummerer Heidke-McCartin følelserne hos mange patienter med terminale sygdomme, deres familier og dem, der fortaler for hurtigere godkendelse af lovende stoffer.
"Hvis der findes stoffer, der er tilgængelige, og de har overholdt sikkerhedsstandarderne," sagde hun, "der synes ikke at være en grund til, at du skal holde dem tilbage fra nogen. "
Lær mere om FDA'en
