Stamcelleoverførsler tilbyde førstebehandlet MS behandling, der reverserer handicap
Indholdsfortegnelse:
- Hvem skal have en stamcelletransplantation?
- En af Burts forsøgspasienter, Roxane Beygi, talte om et panel på Vatikanets Voksne Stamcellekonference i 2013. I en video af hændelsen beskriver hun sit liv før undersøgelsen.
Dr. Richard K. Burt udførte den første hæmatopoietiske stamcelle-transplantation (HSCT) til en multippel sklerose (MS) patient i USA ved Chicagos nordvestlige mindesygehospital. Nu er Burt, chef for divisionen af medicin-immunterapi og autoimmune sygdomme ved Northwestern University's Feinberg School of Medicine, igen overskrifter.
Burt og hans kolleger offentliggjorde resultaterne af deres nyeste HSCT-studie tidligere i ugen i Journal of the American Medical Association. Deres resultater viser, at HSCT kunne være den første MS-terapi til omvendt handicap. Selvom undersøgelsesgruppen var lille, har resultaterne eksperter håbende.
advertisementAdvertisementFor dette forsøg gennemgik 151 patienter en stamcelletransplantation. For det første blev deres immunsystem tampet ned ved anvendelse af lavdosis kemoterapi. Derefter brugte læger HSCT-terapi, der involverede en infusion af patientens egne stamceller, der tidligere var høstet fra deres blod, for at genstarte deres immunsystem. Efter et kort ophold på hospitalet gik frivillige om deres normale liv uden behov for "vedligeholdelses" stoffer.
I løbet af de næste mange år fik frivillige regelmæssigt en række tests til at måle deres handicap. En test, kendt som Udvidet Disability Status Scale, eller EDSS, måler kognition, koordinering og walking blandt andet. Deltagerne gennemgik MR-scanninger og udfyldte spørgeskemaer for at måle deres samlede livskvalitet.
Forskerne fandt, at to år efter transplantationen viste halvdelen af patienterne en markant forbedring af handicap. Af de patienter, der blev fulgt i fire år, forblev mere end 80 procent tilbagefaldne.
Siden 1993 har FDA godkendt 12 sygdomsmodificerende terapier (DMT'er) til behandling af tilbagefaldsmedlemmer MS (RRMS). Alle er designet til at undertrykke immunforsvaret i en eller anden grad. Disse lægemidler koster omkring $ 5, 000 pr. Måned, og de skal tages på ubestemt tid, da tilbagefald vil opstå, hvis stofferne er stoppet. Mens patienter nu har mange muligheder for at afværge sygdomsprogression, har ingen DMT vist sig at reversere handicap.
HSCT koster omkring $ 125.000 pr. Patient. "Selv om vi ikke har lavet en omkostningsanalyse, i betragtning af hvor dyrt Tysabri er, og Fingolimod, [siden HSCT er en engangsbehandling], skal den begynde at betale for sig selv omkring 18 måneder," fortalte Burt Healthline.
AnnonceAdvertisementRelaterede Nyheder: Skal MS Drugs koste $ 62, 000 om året? »
Hvem skal have en stamcelletransplantation?
"Advarslen", Burt indrømmede, "er dette ikke effektivt i progressiv MS. "Han påpegede tendensen hos neurologer til at prøve en DMT efter den anden, indtil patienten er ude af muligheder, før han tilbyder HSCT."Men dengang er patienten kommet ind i sekundær progressiv og sandsynligvis vil ingenting hjælpe. "
" Hvis du har det godt på første linje behandlinger, interferoner eller Copaxone, godt, det er her du skal blive, "tilføjede Burt. "Men hvis du har hyppige tilbagefald, to eller flere om året på trods af disse terapier … Jeg tror, at det er den gruppe, der i stedet for at gå til Tysabri eller Fingolimod, bør gives denne terapi, fordi det er så meget mere gavnligt. Plus, hvis du venter, indtil du har haft alle de andre [DMT'er], så øger du risikoen for denne behandling. "
Hvis du har hyppige tilbagefald, to eller flere om året på trods af [lægemiddel] terapi … Jeg tror, at det er den gruppe, der skal gives i stedet for at tage Tysabri eller Fingolimod, fordi det er så meget mere gavnligt. Dr. Richard K. Burt, Northwestern UniversitySelv efter at lægemidlet er stoppet, har patienter i natalizumab (Tysabri) fortsat en øget risiko for primær multifokal leukoencefalopati (PML) i mange måneder. Hvis de skulle undergå HSCT i løbet af den tid, vil risikoen for denne sjældne, men alvorlige hjerneinfektion overføre og gøre proceduren mere farlig.
AnnonceAdvertisement Få mere at vide om PML og Tysabri: Hvad er risikoen? »Hendes liv tilbage
En af Burts forsøgspasienter, Roxane Beygi, talte om et panel på Vatikanets Voksne Stamcellekonference i 2013. I en video af hændelsen beskriver hun sit liv før undersøgelsen.
Selvom Beygi var på DMT før undersøgelsen, blev han regelmæssigt tilbagefaldende og kunne næppe gå. Hun havde problemer med at skrive, børste tænderne og endog udføre simple opgaver som at drikke fra et glas.
Beygi sluttede sin præsentation ved at takke Dr. Burt for at give sit liv tilbage. Hun kaldte ham sin "helt. "
AnnonceAdvertisement
Relaterede Nyheder: Indtastning af arbejdsstyrken med kronisk lidelse»
Selv om HSCT i øjeblikket kun er tilgængelig i kliniske forsøg og "medfølende brug" i visse tilfælde, er Burt håbet, at flere undersøgelser vil føre FDA til at godkende stamcelle transplantation for MS.
Faktisk gennemfører hans team i øjeblikket en større undersøgelse, der sammenligner HSCT med FDA-godkendte DMT'er på tre centre over hele verden. Forsøget registrerer i øjeblikket, og interesserede patienter kan lære mere på // www.StemCell-immunterapi. dk / research_clinical. html.
