Spædbørn med kræft: eksperimentel ny behandling
Indholdsfortegnelse:
En eksperimentel behandling har reddet livet for to spædbørn, der er vanskelige at behandle leukæmi.
De to børn, 11 og 16 måneder gamle, oplevede fuldstændig kræftreduktion inden for 28 dage efter behandling.
AnnonceAdvertisementDiagnostiseret med B-celle akut lymfoblastisk leukæmi (ALL), havde begge børn udtømt alle andre behandlingsmuligheder.
ALL er en aggressiv type kræft, der begynder i umodne hvide blodlegemer, der hedder lymfocytter. Uden behandling kan ALLE være dødelige inden for måneder.
Ifølge det amerikanske kræftforening har børn med B-celle ALLE, der er mellem 1 og 9 år, bedre behandlingsrater. Spædbørn under 1 år gamle har tendens til at få en dårligere udsigter.
AnnonceDe to spædbørn, der har fået den eksperimentelle behandling, har begge været kræftfri i mere end et år.
Forskningen blev offentliggjort i Science Translational Medicine.
AnnonceAdvertisementLæs mere: Færre børn, der dør af kræft, selvom flere børn har sygdommen.
Hvordan T-cellebehandling virker
Når andre metoder som kemoterapi ikke virker, er der en nyere leukæmibehandling, der involverer at bruge en patients egne T-celler.
T-cellerne fjernes og manipuleres med kimære antigenreceptorer (CAR'er), der instruerer dem til at angribe ALLE celler. Så vender de tilbage til patientens blod.
Men de fleste spædbørn i deres første år har ikke udviklet nok sunde T-celler.
Dr. Waseem Qasim, professor i celle- og genterapi ved Great Ormond Street Institute for Børnehelse, University College i London og hans kolleger, ønskede at finde en løsning på dette problem.
AnnonceAdvertisementKunne ikke få nok T-celler fra spædbørnene, de besluttede at bruge donorblod.
Gennem genredigering skabte de funktionelle T-celler, der kunne undgå immunsystemangreb i uovertrufne modtagere.
T-cellerne blev derefter infunderet i spædbarnets blod.
AnnonceTo måneder efter proceduren udviklede et spædbarn mild graft-versus-vært-sygdom i huden. Det ryddet op efter en knoglemarvstransplantation og steroidbehandling. Det andet spædbarn havde ingen komplikationer.
Det er første gang, at læger nogensinde har behandlet kræft med ændrede T-celler fra en donor.
AnnonceAdvertisementLægerne viste, at det er muligt at oprette universelle eller "off-the-shelf" -terapier fra ændrede donor-T-celler.
Eksperimentet kan føre til store fremskridt i vanskelige at behandle ALLE.
Læs mere: På trods af tilbageslag går CAR-T-behandling fremad.
AnnonceLøftet om t-celler uden for hylderne
Patienterne kunne ikke behandles med donorer, men patienterne kunne behandles mere hurtigt og mere effektivt.
"Engineered T-celler er den vigtigste historie i vanskeligt at behandle leukæmier og lymfomer," sagde medicinsk onkolog Dr. Jack Jacoub i et interview med Healthline.
AnnonceAdvertisement"Der er sket meget fremskridt med denne type behandling. Det er et område, der har et fremragende løfte og absolut skal overvejes, "sagde Jacoub, direktøren for thoracisk onkologi ved MemorialCare Cancer Institute på Orange Coast Memorial Medical Center i Californien.
"Denne type lymfoblastisk leukæmi er en meget dårlig sygdom," tilføjede han. "Der er ofte lidt at gå tabt. Dette er tilfældet med disse to spædbørn. De blev tilbudt terapi på medfølende grundlag. Alle andre terapier mislykkedes, så der var ikke noget at tabe. De ville have bukket sig for denne sygdom. "
" Papirets forfattere antyder, at der er begrænsninger for at få lymfocytter hos unge patienter. De har et mindre modent immunsystem. De har ikke nok T-celler, og det er et problem, "sagde Jacoub.
"Forfatterne antyder, at vi ikke behøver at gå til patienten eller have en donor. Vi har ikke brug for nogen rute, "forklarede han.
Læs mere: Fremskridt rapporteret i nye behandlinger for mennesker med lymfom »
Næste skridt for forskere
" I disse to spædbørn har de vist, at de kan gøre det, "sagde Jacoub. "Det er kun to [patienter], og de prøvede det, fordi der ikke var andet. Men det er ikke engang en fase I forsøgsstruktur. "
Jacoub bemærker, at papiret blev offentliggjort i en lille tidsskrift, som måske ikke bredt modtages i hele hæmatologiområdet. Han er dog ganske sikker på, at dette papir er på radaren af forskere involveret i feltet.
Også værd at bemærke er den lille prøvestørrelse.
"Vi ved ikke, hvordan de næste patienter vil gøre. Dette er blot en observation, men en spændende, der skal udvides, "sagde han.
Jacoub foreslår behovet for mere samarbejde med større institutioner med forskningsinfrastruktur, flere af disse typer patienter og ekspertisen til at klare denne sygdom.
"Om det vil gå til fase I-prøveversionen er et stort spring. Det skal involvere mere end en institution. Lige nu er det bare en observation af to patienter. Vi vil ikke skynde os for at forsøge at gøre dette nu, men sådan begynder tingene, "sagde han.
Med mere videnskabelig kontrol og tilsyn - hvis vi kan reproducere det - kunne det være enormt. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer InstituteJacoub ser meget potentiale i denne type behandling. Men der er en lang vej at gå.
"U. K.-prøven skulle være reproducerbar i USA for at se om dette er muligt. Med mere videnskabelig kontrol og tilsyn - hvis vi kan reproducere det - kunne det være enormt. Barrierer ville blive overvundet, "sagde han. "De bruger få teknologi til et par ekstra trin. Teknologien er der. Hvis det virkelig var en sand effekt og kan gengives i forskellige indstillinger og lande, kan det føre til vidt tilgængelige terapeutiske muligheder.Hvis denne observation kunne gengives nøjagtigt, vil vi sikkert vide det næste år eller to. Det er så hurtigt dette felt bevæger sig. "
Jacoub sagde, at dette er spændende nyheder for patienter og deres familier.
"Det er ikke bredt tilgængeligt eller den nuværende standard for pleje. Men familier af disse patienter er normalt medicinsk kyndige, "sagde han.
Han er alt for familier, der bringer det op med deres læger.
"Det er ok, hvis deres læge ikke har set denne offentliggjorte rapport. Kopier af denne journal må ikke gå overalt. Normalt sker disse ting i samarbejde. Emails til forskere og institutioner starter diskussioner. Så de burde helt sikkert tage det op. ”
