Kræft Behandling: Ny genterapi bringer håb

Food and Drug Administration (FDA) er ved at godkende den første nogensinde genterapi behandling til brug i USA.

Hvis det går igennem som forventet, vil terapien blive brugt til behandling af børn og unge voksne med avanceret akut lymfoblastisk leukæmi (ALL).

AnnonceAdvertisement FDAs rådgivende udvalg for onkologisk lægemiddel tidligere denne måned anbefalede, at agenturet godkendte Novartis 'eksperimentelle kimære antigenreceptor (CAR-T) terapi, CTL019 (tisagenlecleucel).

Det er en individualiseret terapi, hvor en persons T-celler fjernes fra deres blod og reengineres til at bekæmpe kræft. Derefter infunderes de tilbage i patienten.

Derfor kaldes det et "levende stof". "

Annonce

I et nylig klinisk forsøg oplevede 83 procent af patienterne fuldstændig remission eller fuldstændig remission med ufuldstændig genoptagelse af blodtal inden for tre måneder.

FDA forventes at træffe beslutning i september. Agenturet følger normalt udvalgets anbefalinger.

AnnonceAdvertisement

En ny æra i kræftbehandling

Eksperter er optimistiske over potentialet i CAR-T.

Dr. Santosh Kesari er en neuro-onkolog og formand for Department of Translational Neuro-oncology and Neurotherapeutics hos John Wayne Cancer Institute ved Providence Saint John's Health Center i Californien.

Kesari fortalte Healthline, at hvis godkendt, vil terapien være et revolutionerende gennembrud i kræftbehandling.

"Det vil være den første ansøgning af denne type - kombinere genterapi og immunterapi til at modificere en patients egne celler for at angribe kræftceller," sagde han.

Kesari forklarede, at denne applikation kunne fungere i andre kræftformer, hvor der er et specifikt mål.

AnnonceAdvertisement

Han pegede på et case-studie fra City of Hope, der involverede en 50-årig mand med tilbagevendende multifokal glioblastom, en type hjernecancer.

Behandlingen indgik i et klinisk fase I-forsøg til at teste sikkerheden ved CAR-T-terapi, når den blev leveret direkte til hjernetumorer. Et vellykket svar blev opretholdt i mere end syv måneder, længere end normalt forventet.

"Så der er potentiale for anvendelse i solide tumorer, hvis vi identificerer den rigtige markør, så sørg for at vi klarer bivirkninger," sagde Kesari.

Annonce

I et e-mail-interview med Healthline forklarede Dr. Swati Sikaria, medicinsk onkolog fra Torrance Memorial Medical Center i Californien, at målet er at vælge et mål, der er så unikt for kræften som muligt og samtidig undgå skade på ikke-cancerøse celler i kroppen.

"Denne første succes baner vejen for at skabe CAR-T-celler med mål for andre maligniteter," forklarede hun.

AnnonceAdvertisement

"Om succesen i ALL kan replikeres i andre typer af kræftformer, er jeg forsigtigt optimistisk. Vi bliver nødt til at se, hvad igangværende og fremtidige kliniske forsøg viser. Det mest bemærkelsesværdige fremskridt har været i multiple myelom såvel som glioblastom, typen af ​​tumor Senator [John] McCain blev for nylig diagnosticeret med, "sagde Sikaria.

Sikaria skrev i en anmeldelseartikel, der blev offentliggjort sidste år, at voksne B-akut lymfoblastisk leukæmi (B-ALL) ikke deler den gunstige prognose, der ses hos børn med samme sygdom.

"Mindre end 50 procent af patienterne oplever langvarig overlevelse, og for de voksne over 60 år er langvarig overlevelse kun 10 procent. På tilbagefaldstidspunktet er femårig prognose en svag 7 procent. Nye og mindre giftige stoffer er presserende, "fortsatte hun.

Annonce

Sikaria kaldet CAR-T-celler en meget lovende ny agent, selv hos patienter, der er stærkt forbehandlet.

Dr. Samantha Jaglowski er en hæmatolog ved Ohio State University Comprehensive Cancer Center. Hun er specialiseret i stamcelletransplantationer til patienter med lymfom og kronisk lymfocytisk leukæmi.

AnnonceAdvertisement

Mens hun håber dette er virkelig et gennembrud, fortalte hun Healthline, at hun tøvende erklærer sejr for tidligt.

"Det forekommer sikkert lovende. Jeg håber oprigtigt, at det opfylder de forventninger, der bliver fremført, "sagde Jaglowski.

"Det er en spændende ting at være involveret i. Der er allerede mange undersøgelser i rørledningen for mange andre former for kræftformer, "sagde hun.

Bekymringer om CAR-T

Der er to hovedproblemer med CAR-T.

Den første er muligheden for alvorlige bivirkninger.

En af disse er en livstruende reaktion kaldet cytokinfrigivelsessyndrom (CRS).

Sikaria sagde, at denne reaktion er almindelig og kan forekomme inden for timer efter CAR-T-celleinfusion. Men det kan behandles effektivt.

"Lægemidlet forårsager ofte også reversible neurologiske symptomer og en dråbe i blodtal, som kan føre til infektion. Vi må huske på, at patienter, der modtager CAR-T-celler, kæmper for en sygdom, der næsten helt sikkert er dødelig, så jeg tror, ​​at risiciene opvejes af fordele, "forklarede hun.

Jaglowski var enig i, at CRS normalt er håndterbart. Hun bemærkede, at der endnu ikke har været nok patienter til at evaluere langsigtede virkninger.

"Dette vil ikke være en førsteliniebehandling, før der er flere data bagved det. Patienterne skal have haft et par behandlingslinjer, før de bliver berettiget til dette. Jeg er en lymfomlæge. I lymfomforsøg kræver de svigt af tidligere behandlingslinjer. Det er for folk der er længere på sygdomsforløbet, og som har færre muligheder, "sagde Jaglowski.

Den anden største bekymring er den potentielle omkostning. Novartis har ikke sat pris på det, men industrianalytikere mener, at det kan ramme $ 500, 000 pr. Infusion.

"Forhåbentlig ser vi konkurrence på markedet fra andre firmaers CAR-T-celler, da et antal er i udvikling.Nogle hjælp fra Washington er også nødvendig for at bringe omkostningerne nede, "sagde Sikaria.

Kesari sammenlignede terapien med andre behandlinger.

"Nogle lægemidler, vi allerede bruger, især biologiske, koster alt fra $ 5 000 til $ 20 000 om måneden og involverer gentagne behandlinger om et år. Nogle koster flere hundrede tusind dollars om året. Dette er en engangs- eller få-time behandling. Det er ikke som om du får behandling i årevis. Det sætter alle omkostninger på forhånd. Hvis du bliver helbredt, hvem skal man argumentere for, at det ikke er det værd? " han sagde.

Venter på godkendelse

Sikaria sagde, at medmindre der er nye oplysninger om behandlingsrelaterede dødsfald mellem nu og oktober, bør FDA godkende det.

"CAR-T-celler er spændende og har høje responsfrekvenser, men vi skal se, hvor langvarige disse resultater er, da vi fortsætter med at skyde for en kur. For nuværende er knoglemarvstransplantation stadig en vigtig del af behandlingen af ​​en patient med ALLE, "sagde Sikaria.

Kesari mener, at FDA vil godkende CAR-T på grund af et ubehøvlet behov og mangel på muligheder for en sygdom, hvor patienterne ensartet ender med at dø.

"Denne teknologi til at ændre gener begyndte i 80'erne og 90'erne. På den måde lærte vi om immunsystemet og hvordan vi modificerede det for at dræbe kræft. Det er taget så lang tid at bevise værdien ud til det punkt, hvor vi får en lægemiddelgodkendelse. Men det har foregået i årtier, "fortsatte han.

"Jeg anbefaler de mennesker, der gjorde dette - og for at få det til at fungere hos mennesker - det er fantastisk," sagde Kesari.