Voksne stamceller kan omvendt avanceret hjertesygdom

Vi har i årevis hørt, at gennembrud i stamcelleforskning vil revolutionere måden læger behandler kroniske sygdomme. Men hvad vil det tage for at gøre disse løfter til virkelighed, og hvor tæt er vi på nye stamcellebehandlinger?

I et eksklusivt interview med Healthline forklarede Dr. Silviu Itescu, CEO for Mesoblast, hvordan hans regenerative medicinvirksomhed arbejder for at bringe lindring til dem, der lider af kongestivt hjertesvigt, Crohns sygdom, reumatoid arthritis og andre tilstande ved hjælp af stamceller.

advertisementAdvertisement Itescu blev leder af transplantationsimmunologi ved Columbia University i 1996 og er stadig på forkant med forskningen på hans område. I 2001 havde hans hold vist i et præklinisk studie ved hjælp af rotter, at visse voksne stamceller fra knoglemarv kunne bruges til at reparere hjertet. I 2013 modtog Itescu den indledende Key Innovator Award fra Vatikanets Pontifical Council for Culture for sit arbejde med voksen stamcellebehandling.

Mesoblast bruger mesenkymale precursorceller eller MPC'er til at reparere beskadigede hjerter, kontrollere diabetes og tilbyde lindring til dem, der lider af andre inflammatoriske sygdomme.

Cellerne ekstraheres fra knoglemarv hos unge, sunde donorer. I et laboratorium adskiller magneter disse en-i-100, 000 celler fra de andre. Derefter renses de og dyrkes i et medium. Inden for to måneder multipliceres et par tusinde celler taget fra en enkelt donor til milliarder.

reklame

Cellerne har evnen til at genkende skade og betændelse ved at hænge ind på sekreter fra beskadigede celler. Stamcellerne hidtil synes ikke at fremkalde et immunrespons, og de kan derfor bruges af uafhængige modtagere, hvilket giver dem en unik hyldekvalitet.

Læs mere: Injicerede stamceller reparere hjerteanfaldskader »

AnnonceAdvertise

Behandling af Crohns, Diabetes, Rheumatoid Arthritis

I slutningen af ​​dette år forventer Mesoblast at have fase 3 forsøg i alle fire af dets centrale terapeutiske områder: hjerte- og vaskulære sygdomme, immunologiske og inflammatoriske sygdomme, rygsøjlens ortopædiske sygdomme og graft-versus-host-sygdom (GVHD).

Den mest lovende af Mesoblasts forskning fokuserer på terapier til dem med kongestiv hjertesvigt. Mesoblasts partner for udvikling og kommercialisering, Teva Pharmaceuticals, rekrutterer 1 700 patienter på tværs af flere steder i USA, der lider af hjerteinsufficiens i klasse II og III.

Resultater af et 60-patienters fase 2 forsøg viste, at 15 patienter med hjertesvigt, der blev behandlet med den højeste dosis MPC (150 millioner) med en enkelt injektion i hjertet, var der ikke behov for hospitalsindlæggelse for hjertesvigt og ingen hjerte-relaterede dødsfald opstod i løbet af tre års opfølgning.Et lignende forsøg er planlagt til endog syge patienter med hjerteinsufficiens i klasse IV, som i øjeblikket er på en venstre ventrikulær assisteret enhed.

I det væsentlige er disse "de syges syge," sagde Itescu. Nogle kan vente på hjerteoverførsler, men donorhjerter er sjældne. Nogle kan være så syge, at en transplantation ikke er mulig.

Stort, fase 3-studium koster meget, siger Itescu, op mod $ 100 millioner til $ 200 millioner.

AnnonceAdvertisement

Itescu sagde, at ingen virksomhed kan gå alene. Hans offentligt holdede selskab har smedet partnerskaber ikke kun med Teva, men også med JCR Pharmaceuticals, et japansk selskab og Lonza, en global leder inden for biologics. Itescu mødtes endda i sidste uge med den japanske premierminister.

Mesoblast modtager også incitamenter fra Singapore Economic Development Board.

"Den eneste måde at få stamcelle teknologi på markedet er en streng tilgang, der koster mange penge," sagde Itescu.

Annonce

Læs mere: Stamceller bruges til at reparere IBD Gut Damage »

FDAs Velsignelse Dårligt Nødvendig

FDA godkendelse til stamcelle terapi er det, der er mest presserende for at flytte feltet foran, sagde Dr. Jeremy Rich, afdelingsformand for stamcellebiologi og regenerativ medicin på Cleveland Clinic.

AnnonceAdvertisement

Cellebaseret terapi er stadig i sin barndom, sagde han, og FDA har ikke lavet mange beslutninger om, hvordan man regulerer det. Det gør processen vanskelig for forsigtige lægemiddelvirksomheder.

"Hvad vi mangler lige nu, er den succes på et tidspunkt, hvor FDA siger:" Her er du, dette vil blive godkendt, "sagde Rich til Healthline. "Vi har brug for mere erfaring med hvordan man leverer (stamceller), og hvordan man får dem til det rigtige sted. Skal vi have brug for nogle højtuddannede personer, der kan gøre hjerteinjektioner korrekt? Eller kan enhver kardiolog fra gaden gøre det samme niveau af kvalitetspleje. Det er endnu ikke løst. "Han sagde, at Mesoblast gør det rigtige ved at bruge sin intellektuelle ejendomsret til at imødekomme et presserende behov, for hvilke standardmedicin ikke har stor betydning.

Annonce

Faktisk, mens "celler er komplicerede maskiner", kan de være den eneste løsning for det alvorligt syge, sagde Rich.

"Det er et paradigmeskifte, som lægemiddelfirmaet skal acceptere," sagde Itescu.

AnnonceAdvertisement Rich sagde, at andre virksomheder forsøger at gøre det samme arbejde som Mesoblast, og FDA har været meget proaktiv i at arbejde med dem. "De er på en læringskurve ligesom vi er," sagde han. "Det er ikke så meget et konfronterende problem, det er et spørgsmål om, at ingen har ekspertisen til at vide, hvad der er sikkert og effektivt på disse spørgsmål. "Han sagde, at et offentligt holdet Cleveland-baseret firma kaldet Athersys arbejder sammen med Cleveland Clinic og Case Western Reserve University for at udvikle en stamcellebehandling til mennesker med multipel sklerose (MS).

Læs mere: Stamceller hjælper mus med MS-lignende tilstand gå igen »

Rich spekulerede på, at i sidste ende store farmaceutiske virksomheder vil erhverve virksomheder, der med succes bringe stamcellebehandlinger til markedet, fordi det vil være billigere for dem end opbygge deres egen infrastruktur.

"Det er som at tage en kæmpe krydstogtfartøj og fortælle dem, at vi helt må ændre deres retning og gå på en anden måde. De har ikke kortene til at gå gennem disse rockesko, "sagde han." Hvad de ved, hvordan de skal gøre det, gør de rigtig godt. De er tilbageholdende med at komme ind i det for langt. ”