Ny Autism Drug: Lovende Resultater
Indholdsfortegnelse:
Der findes i øjeblikket ingen FDA-godkendte lægemidler til behandling af de centrale symptomer på autismespektrumforstyrrelse (ASD).
Men nye resultater, der offentliggøres i Annals of Clinical and Translational Neurology, kan hjælpe med at åbne døren for nye behandlingsmuligheder, samtidig med at de lyser på de underliggende årsager til ASD.
AnnonceAdvertiseI klinisk klinisk klinisk fase I / II-undersøgelse ved University of California San Diego (UCSD) School of Medicine vurderede forskerne virkningerne af et lægemiddel kaldet suramin blandt børn med ASD.
Ti drenge med autisme i alderen 5 til 14 år deltog i denne dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse.
Fem drenge modtog hver en enkelt injektion af suramin, mens de resterende fem modtog placebo.
AnnonceAlle fem deltagere, der modtog suramin, viste midlertidige men lovende forbedringer i deres sprog og adfærd, uden at der blev rapporteret alvorlige bivirkninger.
"Vi havde ingen forventninger om, at der ville være statistisk signifikante resultater i kerneadfærd hos alle fem børn", dr. Robert Naviaux, første forfatter og professor i medicin, pædiatri og patologi på UCSD, fortalte Healthline. "Men til vores overraskelse fandt vi, at det gennemsnitlige barn i suramin-gruppen havde en 1. 6-point forbedring i deres sammenligningsresultater for ADOS [Autism Diagnostic Observation Schedule] efter seks uger, mens placebogruppen ikke havde nogen ændring. ”
"For at sætte det i sammenhæng," tilføjede han, "autismespektrumforstyrrelse er defineret som at have en ADOS-score mellem 7 og 10, hvor 10 er den højeste. Det gennemsnitlige barn i vores studie havde en ADOS-score på 8. 6. Efter seks uger var gennemsnittet 7 0. "
Blandt deltagere, der fik suramin, fandt studieforfatterne ændringer i tale, sprog, social kommunikation, gentagne adfærd, coping færdigheder, ro og fokus.
For eksempel talte to nonverbal drenge, der blev behandlet med stoffet, de første fulde sætninger af deres liv omkring en uge efter at have modtaget injektioner.
Disse virkninger afværget efter flere uger, hvilket tyder på, at flere doser af lægemidlet kan være nødvendige.
For at lære om disse resultater kan reproduceres sikkert, kræves større opfølgende undersøgelser.
AnnonceAdvertisementLæs mere: Få fakta om autisme »
Afsløring af årsagerne
Ifølge centrene for sygdomsbekæmpelse og forebyggelse (CDC) påvirker ASD en anslået 1 ud af 68 børn i Forenede Stater.
Det har så enkelt kendt årsag, som udgør barrierer for at udvikle behandlinger.
Annonce"En af de ting, der holdes marken tilbage er, at der er så meget heterogenitet, så meget forskel, fra en person til en anden", dr. Andrew Zimmerman, en pædiatrisk neurolog ved University of Massachusetts Medical School, fortalte Healthline."Det har været svært at studere, fordi du ikke kan indsnævre det til enkle kategorier. Der er enorme overlapninger fra en patient til en anden, men der er forskellige kliniske egenskaber, biokemiske egenskaber og genetiske egenskaber. "
Han foreslog, at resultaterne af Naviauxs suraminstudie kan hjælpe forskere med at navigere i denne heterogenitet ved at give indsigt i, hvordan ASD udvikler sig.
AnnonceAdvertisementNaviaux sagde, at for nogle børn resulterer ASD fra et behandlet metabolisk syndrom, der skyldes en abnorm persistens af cellefare responset (CDR).
CDR er en naturlig reaktion, at cellerne skal beskadiges eller stresses. Det får deres membraner til at hærde og begrænser deres interaktioner med andre celler, indtil den opfattede trussel er gået.
CDR'en kan nogle gange sidde fast og forårsage, at cellerne fungerer som om de er i fare, selv efter den første trussel er gået. Dette kan bidrage til udviklingen af mange kroniske sygdomme, herunder ASD, sagde Naviaux.
AnnonceCDR'en vedligeholdes af en mekanisme kendt som purinergisk signalering, hvilket sker, når små molekyler binder til purinere receptorer, der fungerer som alarmsignal.
Suramin er et antipurinergt lægemiddel, som forhindrer disse molekyler i at binde til purinere receptorer og sætter et stop for CDR.
AdvertisementAdvertisementDe positive virkninger, som suramin havde på børn og unge med ASD, giver støtte til Naviaux teori om, at abnormt cellefare respons spiller en rolle i sygdommen.
"Der er mange spor, som folk arbejder på, og dette er et meget spændende spor," noterede Zimmerman. "Jeg synes, det er en ny æra, når man ser på de metaboliske forbindelser af cellen. "
Læs mere: Hvorfor piger udviser symptomer på autisme senere end drenge?
Løbende forskning er nødvendig
For at vurdere virkningerne af flere doser suramin over en længere periode planlægger Naviaux at foretage en større opfølgning undersøgelser.
"Vi skal gøre det næste forsøg med 40 til 60 børn på et par forskellige steder," sagde han. "Det vil både være en sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse. Vi vil se på 40 til 60 børn og stille spørgsmålet, er tre doser suramin givet over tre måneder både sikre og effektive til behandling af de centrale symptomer på autisme? "
Før Naviaux kan begynde at studere, skal han opnå finansiering.
Suramin er et lavpris stof, der næppe vil høste store overskud til de farmaceutiske virksomheder, der typisk finansierer lægemiddelforsøg.
"Stort pharma støtter normalt de titusinder af dollars det koster til kliniske forsøg, fordi de er dem, der vil gavne efter FDA godkende det," noterede Naviaux. "Men det har vi ikke. Faktisk kan vi med de lave doser, vi bruger, behandle et 8-årigt barn i et helt år med $ 27 værd for suramin. "
Naviaux første forsøg blev finansieret i vid udstrækning gennem filantropiske donationer. Han mistanke om, at det næste forsøg også vil stole på støtte til græsrods.
På lang sigt håber han, at denne forskning kan hjælpe med at informere sikre og effektive behandlingsstrategier, ikke kun for autisme, men også for mange andre sundhedsmæssige forhold.
"Hvad vi lærer af autisme, giver os også vigtig indsigt i dybbiologi og andre kroniske komplekse sygdomme, som kronisk træthedssyndrom, posttraumatisk stresslidelse, større depressiv lidelse og mange flere," sagde han.
Læs mere: Skal børn screenes tidligt for autisme? »
