Nye biologiske lægemidler øger udsigten for børn med ungdomsartritis
Indholdsfortegnelse:
Når de fleste mennesker hører ordet arthritis, tænker de på bedstemorens stive, hævede fingre. Men børn får også arthritis - en form som, som voksne reumatoid arthritis, er en autoimmun sygdom.
Juvenil arthritis er forholdsvis sjælden og påvirker lige under 300.000 amerikanske børn og teenagere. Det er så dårligt forstået, at det er formelt kendt som JIA, for juvenil idiopatisk arthritis - "idiopatisk" oversætter løst til "vi ved ikke hvorfor. ”
advertisementAdvertisementMen i de senere år har flere relaterede klasser af stoffer, kaldet biologics, dramatisk forbedret patientperspektivet.
Lær mere om juvenil arthritis
Nyt landskab, lettere patienter
JIA forårsager smerte og hævelse i en eller flere ledd. I nogle tilfælde kan øjnene og indre organer også svulme; udslæt og feber er også almindelige. Over tid bliver leddene deformeret og nedbrydes.
Men med nyere medicin er disse karakteristika af sygdommen næsten forsvundet.
"Da jeg startede på dette felt, ville vi have 30-40 procent af patienterne i kørestole," sagde Dr. Patience White, en læge professor ved George Washington University i Washington, DC og en talsmand for Arthritis Foundation, der beskriver lejre for børn med JIA. "Jeg kan ikke se kørestole længere. ”
"Når du ser på børnene, forskellen gør det enormt," sagde Dr. Laura Schanberg, en pediatrisk reumatolog ved Duke University Medical Center i Durham, NC "Hvis du går til JA-konference for familier med børn med arthritis, du kan ikke se, hvilket barn i familien har sygdommen. Faktisk er de eneste mennesker, du kan fortælle, haft gigt, rådgivere, fordi de er gamle nok til at skulle tage de ældre stoffer. "
De nye stoffer kaldes" biologics ", fordi de er fremstillet af aktivt biologisk materiale, snarere end kemiske forbindelser. Mange er monoklonale antistoffer eller stoffer, der opfører sig som humane antistoffer, der er uddannet til at angribe en særlig trussel mod immunsystemet. De fleste af de nyere JIA-stoffer retter sig mod dele af immunsystemet, der forårsager betændelse.
Bare sidste år godkendte FDA to nye stoffer, tocilizumab og canakinumab, til behandling af systemisk start JIA, en af de sværeste former at behandle. Narkotika havde allerede været anvendt til behandling af reumatoid arthritis hos voksne.
De biologiske lægemidlers arthritis-specialister foretrækker, at alle er blevet godkendt i de sidste seks år, og allerede mindst 1 ud af 3 JIA-patienter tager stofferne.
Nye stoffer giver ubesvarede spørgsmål
Men det store skift i behandlingsregimer har også medført nye udfordringer.
AnnonceAdvertisementDe nye lægemidler er immunsuppressive midler, der bærer mere alvorlige bivirkninger end tidligere JIA-behandlinger.
"Folk dør af infektioner, når de er på disse stoffer," sagde White. "De er en god ting, men de dæmper dit immunrespons. "
Kortvarige bivirkninger, men som regel betragtes som en værdig afvejning, rejser spørgsmål om langsigtede bivirkninger. Fordi de biologiske stoffer er nye, ved ingen, hvilke konsekvenser de kan have for unge patienter efter 10 eller 20 år. Immunsystemet spiller en rolle for at holde kræft i luften, for eksempel, og voksne med rheumatoid arthritis står over for forhøjede risici for nogle typer kræft.
AnnonceChildhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance, som Schanberg nu leder, bygger et register over patienter, der tager de nye lægemidler, for at tilvejebringe et robust datasæt til at spore potentielle langsigtede risici.
Selv med ubesvarede spørgsmål, er Schanberg stødt på narkotikafordelene.
AnnonceAdvertisement"Jeg har bekymringer, men jeg ved hvad der sker, hvis de ikke bruger stofferne. Du skal holde tingene i perspektiv, "sagde hun.
Måske er det største problem, at for nogle patienter, der er gode kandidater til disse lægemidler, forbliver stofferne uden for rækkevidde. De fleste familie læger ved ikke, hvordan man bruger biologier, ifølge White, fordi JIA er sjældent, og stofferne er nye.
Tidlige indgreb er nøglen til at beskytte leddene mod permanent skade, så familier skal straks tage berørte børn til en specialist. Alligevel er der i mindst 11 stater ikke en enkelt pædiatrisk reumatolog ifølge data fra arthritisfonden.
Annonce6 Symptomer på ungdomsgigt
Så er der spørgsmålet om forsikringsdækning. Mange forsikringsselskaber kategoriserer biologics som specialdroger, hvilket giver familierne store omkostninger uden for lommen.
AnnonceAdvertisement"Det er et vigtigt spørgsmål for familier. For at forsøge at få disse stoffer til deres børn, har nogle forsøgt at sælge deres hjem, "sagde White.
Arthritis Foundation er lobbyvirksomhed for udvidet adgang til de nye lægemidler.
