Kræft Behandling med biomarkører
Indholdsfortegnelse:
- Hvad gør Keytruda til en spilveksler
- Hvordan Keytruda kan påvirke fremtidig behandling
- Den lovgivningsmæssige vej fremad
Laura Dixon har en lang historie med kræft.
Hun blev diagnosticeret med tyktarmskræft i 1996, kræft i bugspytkirtlen i 2013 og æggestokkene og endometriecancer i 2014. Hendes behandling omfattede flere operationer og en række kemoterapeutiske lægemidler.
AnnonceAdvertisementI 2015 viste en tumor i leveren sig at være en tilbagekræft i bugspytkirtlen.
Men tingene var forskellige denne gang.
Den 49-årige bosiddende i Columbus, Ohio, havde adgang til et klinisk forsøg og et tidligere godkendt cancermedicin, der hedder Keytruda. Det kliniske forsøg fandt sted på Ohio State University Comprehensive Cancer Center.
Annonce"Jeg talte med flere læger på flere faciliteter," fortalte Dixon Healthline. "Alle sagde, at det var mit bedste skud. Jeg tror, fordi de vidste, at det var et genetisk problem kaldet Lynch syndrom, en genetisk mutation, der løber i familien. Jeg tøvede ikke. Bivirkningerne lyder ikke for forfærdeligt, og jeg har ikke haft mange dårlige reaktioner, intet for at ændre mit liv væsentligt. ”
Men hendes liv ændrede sig.
AnnonceAdvertionHun modtog en 30 minutters infusion af Keytruda hver anden eller tre uger, for i alt 17 behandlinger.
En CT-scanning efter 12 uger viste, at tumoren var krympet til halvdelen af sin oprindelige størrelse. Ved 20-ugers mærket var det ned til en lille "fleck". "Selv den fløj var væk ved 45-ugers mærket. Hun havde sin sidste infusion i april 2016.
"Nu går jeg hver tredje måned for scanninger. Jeg havde lige en og alt er stadig perfekt, "sagde Dixon.
Læs mere: Er Gleevec et vidunderligt lægemiddel til kræftbehandling? »
Hvad gør Keytruda til en spilveksler
Keytruda, en type immunterapi, blev tidligere godkendt til behandling af specifikke kræftformer. Disse omfattede metastatisk melanom, metastatisk ikke-småcellet lungekræft, tilbagevendende eller metastatisk hoved- og nakkecancer, ildfast klassisk Hodgkins lymfom og urothelial carcinom.
AnnonceAdvertisementDa tidligere præsident Jimmy Carter udviklede hjernetumorer på grund af metastatisk melanom, fik Keytruda kredit for at krympe dem.
Nu er der ny brug for stoffet.
I maj 2017 godkendte U. Food and Drug Administration (FDA) Keytruda til behandling af enhver fast tumor med en specifik genetisk funktion i stedet for placeringen af den oprindelige tumor. Det var en første.
AnnonceDen nye godkendelse er til behandling af uopløselig eller metastatisk solide tumorer, der har en specifik biomarkør kaldet mikrosatellit ustabilitet (MSI-H) eller mangelfuld reparationsmangel (dMMR).
Dixons tumor havde biomarkøren.
AnnonceAdvertisementDenne type tumor er sandsynligvis fundet i kolorektal, endometrisk og gastrointestinal cancer.Ca. 5 procent af mennesker med metastatisk kolorektal cancer har en af disse biomarkører.
Det kan også findes i andre kræftformer, herunder bryst, prostata, blære og skjoldbruskkirtlen.
Det er beregnet til personer, der oplever sygdomsprogression selv efter at have modtaget første-line-behandlinger.
AnnonceLægemidlet blev undersøgt i fem ukontrollerede, enkeltarmede kliniske forsøg. Af de 149 patienter, der fik Keytruda i forsøgene, havde 39, 6 procent et komplet eller delvis respons. For 78 procent af disse patienter var svaret i seks måneder eller mere. Yderligere undersøgelser pågår.
Læs mere: Mikroskopisk 'handske' kan føre til gennembrud i kræftbehandlinger
AnnonceAdvertisementHvordan Keytruda kan påvirke fremtidig behandling
Dr. John Hays er en kræftspecialist ved Ohio State University Comprehensive Cancer Center, hvor Dixon fik behandling.
Han fortalte Healthline, at den nye godkendelse til Keytruda er et vigtigt præcedens fremadrettet - at denne form for terapi kan bruges til visse former for kræft uafhængig af oprindelse.
Han advarede om, at dette ikke er en førsteliniebehandling, i hvert fald ikke endnu.
"Hvis du tager tyktarmskræft og patienter, der har MSI-H-tumorer, er den første behandling kemoterapi. Standarden for pleje er ikke at give immunterapi. "
For nyligt er den nye brug af Keytruda beregnet til personer, der har udviklet sig på trods af andre former for behandling.
Hvor mange mennesker kan gavne? Hays sagde det er svært at give præcise tal.
"Selv om det kun kan hjælpe nogle få patienter med en type kræft, kan det hjælpe tusindvis med andre former for kræft. Vi har brugt mange år til at behandle kræft baseret på oprindelse. Vi er kommet langt, og vi ønsker ikke at smide al den information ud, men det er et stort skridt i en anden retning, "sagde Hays.
"Folk tror, at dette er vejen fremad, men vi bør ikke stoppe det, vi har lært om bestemte kræftformer tidligere. Immunterapi var i sin barndom for 10 til 15 år siden og har virkelig været fuld kraft i de sidste fem år. I nogle tilfælde er det spektakulært, som i MSI-H-tumorer og Lynch-tumorer. Men i nogle tilfælde virker det ikke så godt. Det er ikke den hellige gral. "
Hays forklarede, at Keytruda kan forårsage bivirkninger.
"Jeg ville ønske jeg havde et lægemiddel med stor effektivitet og nul bivirkninger. Det, vi plejer at se med Keytruda, er, at de fleste mennesker har milde bivirkninger, og det er generelt bedre tolereret end kemo. Men nogle patienter har meget alvorlige, endda livstruende bivirkninger. "
Det er også dyrt, koster omkring $ 12, 500 pr. Måned.
Hays sagde, at de fleste forsikringsselskaber dækker det for godkendte kræftformer. Han formoder, at den nye godkendelse sandsynligvis også vil blive dækket.
Den lovgivningsmæssige vej fremad
Denne nye brug for Keytruda var mulig på grund af FDA's Accelerated Approval Regulations. FDA kan fremskynde godkendelsesprocessen, når der ikke er behov for en alvorlig tilstand.
I stedet for at vente på at afgøre, om et lægemiddel udvider overlevelsestiden, kan det godkendes ud fra bevis for, at det krymper tumorer.Yderligere undersøgelser er nødvendige for at bekræfte. I mellemtiden kan Accelerated Approval få ny behandling til patienter, hvis muligheder er begrænsede.
Dr. Gwen Nichols, cheflæge i Leukemia & Lymfomforeningen (LLS), fortalte Healthline, at hun er opmuntret af denne godkendelse.
"Denne godkendelse, der primært var baseret på patienter med tyktarmskræft, var spændende," sagde hun. "Ikke på grund af store patientnumre, men ideen om at regulatorer har åbnet deres sind og støtter dette. Før dette så vi ofte ikke en vej frem for at få godkendt bestemte lægemidler. Dette er virkelig en radikal ændring. Det faktum, at FDA ser på, hvordan man gør dette, er en helt ny verden for agenter, som lægemiddelvirksomheder ville have smidt ud ellers. "
Så er denne type godkendelse fremtiden for kræftbehandling? Nichols mener det er.
"Hvis vi kan finde ud af, hvordan tumorbiologi styrer tumorceller for at blive kræft, kan vi fokusere på den biologi i stedet for at have generelle behandlinger for brystkræft eller tyktarmskræft. "
Nichols sagde, at der er hindringer for at bringe et nyt lægemiddel til markedet.
"Hvad der er vanskeligt ud fra et lægemiddeludviklingssynspunkt er, at virksomheder, der udvikler stoffer, altid søger en procentdel af alle tyktarmskræftpatienter, for eksempel at reagere på et lægemiddel. Så vi har mistet nogle interessante potentielle lægemidler, fordi de kun arbejdede i en lille procentdel af patienterne. "
Drugs virksomheder kan ikke vise en overlevelsesfordel, hvis de behandler mange patienter, men kun en lille procentdel svarer.
"Hvis vi kan bruge biomarkører til at hjælpe os med at sige, at dette er gruppen af patienter, hvor dette vil fungere og forbedre overlevelsesraten, og det er patienterne, der ikke behøver behandling med dette stof, kan vi være meget mere fokuserede på befolkningen vi tester og behandler, "forklarede Nichols.
Andre lignende behandlinger er i øjeblikket i værkerne.
LLS har et præcisionsmedicin forskningsprogram kaldet Beat AML.
"Vi tester genetik hos AML-patienter under den første sygdomspræsentation," forklarede Nichols.
"Så giver vi dem et stof eller en kombination af stoffer, der adresserer den mutation, vi finder i leukæmiceller. Vi ønsker at se, om vi kan være mere præcise i behandling ud fra det, vi finder i en biomarkør test, i stedet for at behandle alle patienter med AML på samme måde. Denne type præcisionsmedicin er fremtidens bølge. "
Dixon er taknemmelig for det kliniske forsøg og for Keytruda.
Hun rådgiver andre, der har en hård diagnose til at udforske kliniske forsøg og stille mange spørgsmål.
"Den forskning, der gøres, er revolutionerende. De finder nye ting hver dag for genetiske problemer snarere end den type kræft du har. Giv ikke op på grund af en dårlig diagnose, "sagde Dixon.
