Multipel sklerose: Stamceller kan være ny behandling
Indholdsfortegnelse:
- Indtast stamcellerne
- Siden da er versioner af denne terapi, ofte omtalt som hæmatopoietisk stamcelle-transplantation ( HSCT), er blevet testet hos patienter med multipel sklerose (MS), lupus, reumatoid arthritis (RA) og andre autoimmune sygdomme.
- Der er alvorlige risici for denne behandling, herunder infektion og udvikling af sekundær autoimmun sygdom.
- Som mange potentielle stamcelleterapier viser HSCT hypotetisk stort potentiale i fremtiden.
For tyve år siden blev Dr. Alan Tyndall, en reumatolog ved universitetshospitalet i Basel, Schweiz, udsat for at give en 37-årig mor en dystre diagnose.
Sclerodermi, den autoimmune sygdom, der pumper overskydende kollagen ind i kroppen, drejede sine lungearterier i sten.
AnnonceAdvertiseSygdommen ville være dødelig. Selv en lungetransplantation kunne ikke redde hende.
Så Tyndall og hans kolleger, herunder hæmatolog Dr. Alois Gratwohl, kom med en fed plan.
De begrundede, at da roten til problemet var funktionsnedsættelse af immunceller, må disse celler måske ødelægges.
AnnonceMed andre ord besluttede de med vilje at ødelægge kvinders immunforsvar.
Selvfølgelig kunne de ikke nedbryde det uønskede immunsystem og lade hende uden forsvar mod fremtidige infektioner. De skulle genopbygge det fra bunden.
AnnonceAdvertisementLæs mere: Forskere rapporterer gennembrud i voksende nyrer fra stamceller »
Indtast stamcellerne
Det er her kvindens bloddannende eller hæmatopoietiske stamceller kom ind.
< ! --3 ->Disse celler findes i knoglemarv og producerer milliarder af nye blodlegemer hver dag, herunder de hvide blodlegemer, der bekæmper infektion. Lægerne administrerede stoffer, der koaxerede disse celler ud af maven og ind i hendes blodbanen, hvor de derefter kunne høstes og lagres udenfor kroppen.
Efter fire dages kemoterapi genindførte de disse celler tilbage i kvindens blod, "som ingeniørerne kommer ind efter et bombningsangreb på en by," fortalte Tyndall Healthline.
AnnonceAdvertisement
Konceptet er identisk med knoglemarvstransplantationer for leukæmi og andre blodkræftformer, sagde Tyndall. Faktisk blev han og hans kolleger inspireret af rapporter om, at sådanne transplantationer udført for cancer var også rydde op autoimmune lidelser hos patienter med begge sygdomme.Deres dristige træk blev betalt. Kvindens sclerodermi blev ikke kun stoppet, dets kurs var noget omvendt.
Læs mere: De fleste MS-patienter, der modtog stamcelletransplantationer i remission år senere »
Annonce
Behandling for andre sygdommeSiden da er versioner af denne terapi, ofte omtalt som hæmatopoietisk stamcelle-transplantation (HSCT), er blevet testet hos patienter med multipel sklerose (MS), lupus, reumatoid arthritis (RA) og andre autoimmune sygdomme.
På trods af navnet "stamcellerne er ikke det terapeutiske middel", sagde Tyndall. I stedet hjælper de kroppens rebound fra den intense behandling.
AnnonceAdvertisement
Sidste år viste resultaterne af en foreløbig HSCT-undersøgelse af 151 MS-patienter, at terapien faktisk reverserede handicapet i omkring halvdelen af undersøgelsesgruppen.Disse resultater er lovende, men forskere ved ikke, hvorfor behandlingen virker hos nogle patienter og ikke hos andre.
I en anmeldelse fra 2011 af europæiske patienter, der havde modtaget HSCT for autoimmune sygdomme i de foregående 15 år, fandt Tyndall, at ca. to tredjedele ikke reagerede på behandling eller reagerede og derefter tilbagefaldede.
Annonce
Den bedste kandidat til denne potentielt giftige behandling er en patient med en dårlig prognose, hvis organer endnu ikke er dårligt beskadiget, sagde Tyndall. Ifølge Multiple Sclerosis Society har yngre mennesker, der har fået færre behandlinger, tendens til at gå bedre i HSCT-forsøg.Læs mere: Lovende nye behandlinger for multipel sklerose.
AnnonceAdvertisement
Risiko mod belønningDer er alvorlige risici for denne behandling, herunder infektion og udvikling af sekundær autoimmun sygdom.
Behandlingsrelateret dødelighed har været så høj som 20 procent i nogle forsøg, selv om denne risiko bliver mindre almindelig, da forskere bliver savvier om hvilke patienter der skal tilmelde sig i forsøg.
Den akutte risiko skal vejes mod de langsigtede risici ved selve sygdommen, som Tyndall skriver i sin anmeldelseartikel, er svært at undvære mange data fra mange randomiserede forsøg, som endnu ikke er tilgængelige.
Datamængden forringer videnskabens spænding over HSCT.
"Det er noget, der skal gøres i klinikken under kliniske forsøg, for virkelig at demonstrere, om det er noget, der skal arbejde for en stor befolkning," sagde Kent Fitzgerald fra California Institute for Regenerative Medicine til Healthline.
Læs mere: Skuespillerinde Meddelelse Hun har MS Inspirer dem, der kæmper for sygdommen.
På vej mod fremtiden
Som mange potentielle stamcelleterapier viser HSCT hypotetisk stort potentiale i fremtiden.
Tyve år efter Tyndalls behandling af kvinden med sklerodermi forbliver HSCT en relativt radikal behandling og er ikke tilgængelig uden for undersøgelser.
Da det er en behandling, der er forskellig fra den traditionelle lægemiddeludvikling, sagde Fitzgerald, at sikkerhedsscreeningsparadigmer skulle udvikles fra bunden.
Stadig sagde han, at det er en forskningslinje, som samfundet tror på.
Det mest spændende aspekt er, at der for første gang var opnået ægte udryddelse af autoimmunitet hos nogle patienter. Dr. Alan Tyndall, Universitetshospitalet i Basel, Schweiz
For nylig beskrev British Broadcasting Corporation succeshistorierne fra flere patienter, der gennemgår HSCT for MS, og fulgte andre, der i øjeblikket er under behandling."Det mest spændende aspekt er, at der for første gang er opnået ægte udryddelse af autoimmunitet hos nogle patienter," efterfulgt af heling af nogle beskadigede væv, sagde Tyndall.
Han bemærkede også, at den unge kvinde, der står over for død fra sclerodermi, stadig har det godt og lever et "nært normalt liv. ”
