Ny teknologi udvider brugen af genredigerende terapier til bekæmpelse af kræft
Indholdsfortegnelse:
- Forskellen i dette tilfælde er i modsætning til andre genredigeringsbehandlinger, at cellerne, der anvendes i terapien, ikke var fra Layla, men snarere fra en anden person.
- Annonce
- Dr. Mikael Dolsten, formand for forskning og udvikling hos Pfizer, sagde, at hans virksomheds banebrydende bioterapeutiske kræftterapi-teknologi kombineret med Cellectis 'genombehandling og celleteknologi vil give nye immunoterapier.
En britisk baby helbredet af leukæmi har forskere håb om, at en ny terapi kan bruges snart til at behandle andre som hende.
Pigen, 1-årige Layla, blev diagnosticeret med en uhelbredelig form for kræft i knoglemarven.
AnnonceAdvertisementHun fik en eksperimentel behandling på Storbritanniens Great Ormond Street Hospital (GOSH) til behandling af hendes akutte lymfoblastisk leukæmi.
Terapi, kimære antigenreceptor 19 T-celler (CAR-T), brugte redigerede gener til at øge hendes T-celler, de vigtigste immunceller, der målretter og dræber kræftceller.
To måneder senere blev Layla anset for ryddet af sin kræft og sendt hjem med sin mor, far og ældre søster.
AnnonceGenredigering er en af de nyeste former for immunterapi, men den slags, der blev brugt til at behandle Layla, var lidt anderledes. Den anvendte teknologi kaldet TALEN af dens beslutningstagere, Cellectis.
TALEN virker som "molekylære saks" for at gøre T-cellerne usynlige for et kræftlægemiddel, der normalt vil dræbe dem. Derefter omprogrammeres de kun til bekæmpelse af leukæmi.
AnnonceAdvertisementForskningen, der blev afsløret på det amerikanske møde for hæmatologi, giver nye veje til kræftbekæmpende stoffer. Forskere siger, at dette tidlige bevis for færdige T-celler betyder, at terapien nu kan testes i kliniske forsøg med tidlig fase.
Brug af en anden persons generForskellen i dette tilfælde er i modsætning til andre genredigeringsbehandlinger, at cellerne, der anvendes i terapien, ikke var fra Layla, men snarere fra en anden person.
Denne tilgang ville gøre det muligt for farmaceutiske virksomheder at masseproducere disse terapier til behandling af leukæmi og andre kræftformer uden den besværlige og omkostningseffektive proces til redigering af en enkelt patients gener.
Waseem Qasim, Ph.D., konsulentimmunolog ved GOSH og professor i celle- og genterapi ved University College London (UCL) Institut for Børnehelse, var den, der anmodede om CAR-T-terapi til brug i Layla.
Han kaldte hendes sag "et vartegn i brugen af ny genteknologi teknologi. "Hvis der replikeres hos andre patienter, kan det udgøre et stort fremskridt i behandlingen af leukæmi og andre kræftformer," sagde han i en pressemeddelelse.
Mens resultaterne er opmuntrende, klassificeres CAR-T-terapien stadig som en ulicenseret undersøgelsesmedicin. Det betyder, at der er flere måneder, om ikke år, der er behov for forskning i sikkerhed og effekt, før det vil være tilgængeligt for andre kræftpatienter.
Mens Layla er det første "in-man" tilfælde af at bruge en udenfor donorsceller, har andre tilfælde af CAR-T-baserede terapier tidligere været effektive til at angribe leukæmitumorer.Annonce
En studie fra 2011 offentliggjort i New England Journal of Medicine fulgte tre patienter med kronisk lymfoid leukæmi behandlet med CAR-T-terapier, der stadig var i remission 10 måneder efter behandling.
De celler, der blev anvendt i disse patienter, var imidlertid fra patienterne selv og ikke fra en universel donor.
AnnonceAdvertise CRISPR er populær nuCRISPR, som står for klyngede regelmæssigt interspaced korte palindromiske gentagelser, er en anden metode til genredigering, der er stigende i popularitet. Det system er billigt, hurtigt, nemt at bruge, og kræver ikke mange års træning.
Dens tilgængelighed "forårsager en stor omvæltning inden for biomedicinsk forskning", men bioethicister er bekymrede over den breakneck-hastighed, som forskere kæmper for at bruge den, især til at redigere menneskelige embryoner, ifølge journal Nature.
Cellectis CEO André Choulika siger, at genredigering med CRISPR er mere af en service og mindre af et produkt, mens CAR19 T-celler kan masseproduceres.Annonce
"[CRISPR] er billigt at designe og hurtig at designe. En uge og 10 bucks. Enhver akademisk forsker kan bestille CRISPR online og blive gengenerator, "Choulika fortalte FierceBiotech i juni. "[Men] dens effektivitet er virkelig dårlig. "
Selvom TALEN allerede har gemt et liv med potentialet til at spare mere, er dets eventuelle prisudtryk et mysterium.
Pfizer opsummerer CAR-T teknologi
I juni meddelte lægemiddelgiganten Pfizer, at den havde indgået et globalt strategisk samarbejde med Cellectis for at udvikle CAR-T immunoterapier.Under aftalen vil Pfizer have eksklusive kommercielle rettigheder til at udvikle CAR-T-terapier til 15 mål for Pfizer's valg. Cellectis må vælge 12.
Virksomhederne foretager sammen præklinisk forskning på fire mål Cellectis vælger (mens Pfizer beholder første afslagret), mens Cellectis arbejder uafhængigt af otte mål efter eget valg.
Denne aftale nettede Cellectis 80 mio. USD sammen med finansiering af omkostninger i forbindelse med de mål, som Pfizer vælger, og op til yderligere 185 mio. USD pr. Stof efter narkotika udvikles i fremtiden. Pfizers indtægter kommer, når produkter og tjenester sælges.Dr. Mikael Dolsten, formand for forskning og udvikling hos Pfizer, sagde, at hans virksomheds banebrydende bioterapeutiske kræftterapi-teknologi kombineret med Cellectis 'genombehandling og celleteknologi vil give nye immunoterapier.
"Kombination af Cellectis innovation og videnskabelig ekspertise med Pfizers dybe onkologi og immunologi oplevelse skaber et verdensklasse partnerskab designet til at levere en ny generation af CAR-T immunterapier til kræftpatienter med akutte medicinske behov", sagde han i en presse frigøre.
